Son Dakika: Doğrudan beyne uygulanan gen tedavisi, epilepsi nöbetlerini yüzde 90 düşürdü

İnsan beynine doğrudan uygulanan deneysel bir gen tedavisinin, ilaca dirençli epilepsi hastalarında aylık nöbet sayısını yüzde 90'dan fazla azalttığı tespit edildi. The New England Journal of Medicine'da yayımlanan çığır açıcı klinik çalışma, standart ilaçlara yanıt vermeyen nörolojik bozuklukların tedavisinde kritik bir ilerlemeye işaret ediyor. Öte yandan, üç yetişkin hasta üzerinde denenen bu tedavi, genetiği değiştirilmiş bir virüs kullanarak beyin dokusunun tam da kasılmaları tetikleyen bölgesini hedef alıyor ve bu bölgenin aktivitesini azaltıyor. fazla oku Bu bölüm, konuyla ilgili referans noktalarını içerir. Kaynakların aktardığı detaylara göre, (Related Nodes field) Araştırma odaklı hayır kurumu Epilepsy Society'ye göre Birleşik Krallık'ta yaklaşık 600 bin kişi epilepsiyle yaşıyor ve bu hastaların yaklaşık üçte biri, standart antiepileptik ilaçlarla kontrol altına alınamayan, ilaca dirençli epilepsi türlerinden muzdarip. Bu kişilerde beyindeki kontrolsüz elektriksel fırtınalar ciddi yaralanmalara, bilişsel gerilemeye ve erken ölüm riskinde kayda değer derecede artışa yol açabilir. Üç katılımcının hepsi, hipokampal skleroz nedeniyle 10 ila 25 yıldır epilepsiyle yaşıyor ve pek çok antiepileptik ilaç denemelerine rağmen hâlâ düzenli nöbet geçiriyordu. Tedaviyi uygulamak için cerrahlar, genetiği değiştirilmiş bir virüsü ekonomik yük görmüş beyin dokusuna doğrudan enjekte etti. Virüs, belirli bir geni uyarıcı nöronlara (nöbet aktivitesini tetikleyen beyin hücreleri) özel olarak yerleştirecek şekilde programlanmıştı. Gen, beyin içine girdikten akabinde çevredeki nöronların klozapine bağlanmasını sağlıyor. Halihazırda kullanılan bir ilaç olan klozapin, nöbetlere yol açan  aşırı aktif hücrelerin elektriksel ateşlenme hızını azaltıyor. İki ayın ardından iki katılımcının aylık nöbet sayısı 4,5'ten 0,5'e, üçüncü katılımcının ise 4'ten sıfıra geriledi. Katılımcılardan biri yanlışlıkla ilacı almayı bıraktığında iki nöbet geçirdi bununla birlikte ilacı tekrar kullanmaya başlar başlamaz nöbetler durdu. Standart gen tedavileri bir kez uygulandıktan akabinde kolayca durdurulamadığı veya geri alınamadığı için kemogenetik diye bilinen bu ikili yaklaşım, hekimlerin ilaç dozunu değiştirerek tedavinin şiddetini ayarlamasına imkan tanıyor. Kaliforniya Üniversitesi San Diego kampüsünden nörolog Olivia Kim-McManus, ilaca dirençli şiddetli epilepsi için mevcut tedavi seçeneklerinin invaziv olduğunu ve genel itibarıyla beynin hasarlı bölgesinin kesilmesini veya dokunun lazerle yok edilmesini içerdiğini belirtiyor. Dr. Kim-McManus, yeni tekniğin de ameliyat gerektirdiğini bununla birlikte tek bir müdahaleyle cerrahi hassasiyet ve gen terapisini birleştirerek hastanın beyin dokusunu koruduğunu söylüyor. Diğer bağımsız uzmanlar da bulguları benzer şekilde olumlu karşıladı. University College London'dan, araştırmaya katılmayan nörolog Matthew Walker şöyle diyor: Bu kadar çarpıcı bir etki olması ve çok az yan etki görülmesi heyecan verici. Ancak Prof. Walker, örneklem grubunun son derece az kişiyi içerdiğini belirterek klozapinin uzun süreli kullanımına dair endişelerini dile getiriyor. Antipsikotik ilacın yüksek dozda kullanımı, kardiyovasküler yan etkiler ve diğer kritik komplikasyonlarla ilişkilendiriliyor. Prof. Walker, "Umarım gelecekte daha iyi ilaçlar geliştirilir" diye ekliyor. Araştırmacılar şu an itibarıyla üç hastayı uzun vadede gözlemlemeyi ve bu tekniğin tedavi edilemeyen epilepsiyle yaşayan daha fazla kişiye güvenli şekilde yardımcı olup olamayacağını değerlendirmek üzere daha büyük ölçekli deneyler hazırlamayı planlıyor. *İçerik orijinal haline bağlı kalınarak çevrilmiştir. Independent Türkçe'nin editöryal politikasını yansıtmayabilir. independent.co.uk/news Independent Türkçe için çeviren: Büşra Ağaç çeviribeyinepilepsiGenetikÇığır açıcı klinik çalışma, gen taşıyan virüsleri ilaçlarla birleştirerek ilaca dirençli hastalarda nöbetlere yol açan nöronları devre dışı bırakıyorSuha KidwaiCumartesi, Kasım 7, 2026 - 14:45Main image: 

Genetiği değiştirilen virüs, nöbet aktivitesini tetikleyen beyin bölgesini hedef alıyor

SAĞLIKrelated nodes: Epilepsi nöbetlerini önceden fark eden "benzersiz" bir başlık geliştirildiYoga, epilepsi nöbetlerini azaltabilirLabel: ÇEVİRİType: newsSEO Title: Doğrudan beyne uygulanan gen tedavisi, epilepsi nöbetlerini yüzde 90 azalttıcopyright Independentturkish: original url: https://www.independent.co.uk/news/science/experimental-gene-therapy-brain-reduces-epileptic-seizures-science-b3080366.html